Maladies rares et orphelines

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Une grande expérience dans les maladies rares et orphelines

Les responsables d’études médicales d’Excelya mènent des études complètes pour nos clients portant sur de nombreuses maladies rares, par exemple des thérapies enzymatiques substitutives des maladies lysosomales ou encore le traitement par réduction de substrat utilisé dans la maladie de Gaucher, chez l’adulte et l’enfant.

La recherche clinique dans ce domaine soulève des défis supplémentaires impliquant une sélection des centres, ainsi que l’identification et le recrutement d’un nombre limité de patients. On compte parmi eux des patients pédiatriques nécessitant des protocoles spécifiques, un support technique et des équipes d’experts engagés pour fournir des résultats positifs.

C’est pourquoi Excelya travaille également avec des associations et des comités de patients. L’objectif est de réaliser des études cliniques sécurisées, fiables et de qualité permettant à nos clients d’accélérer la commercialisation dans leurs niches stratégiques afin de changer la vie des patients.

  • Recrutement des patients
  • Garantie de diagnostic de pathologie sûr
  • Suivi biologique
  • Biostatistiques et expertise des biomarqueurs
  • Priorité au patient